Швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG отримала дозвіл регулятора на продаж найдорожчого в світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей у віці до двох років. Про це повідомляє Інтерфакс-Україна із посиланням на повідомлення компанії.
Зазначається, що Управління з контролю якості продуктів харчування і лікарських препаратів (FDA, Food and Drug Administration) США схвалило використання одноразового препарату Zolgensma, вартість якого становить $2,125 млн.
Для порівняння, вартість другого найдорожчого в світі препарату під назвою Luxturna становить $850 000.
Novartis надасть страховим компаніям можливість сплачувати вартість препарату рівними частинами протягом п'яти років. Компанія також обіцяє частково відшкодувати витрачену на ліки суму в разі, якщо вони виявляться неефективним.
«Схвалення Zolgensma є підтвердженням того, наскільки істотно генна терапія може змінити процес лікування небезпечних для життя генетичних захворювань, наприклад, спінальної м'язової атрофії», – сказав глава Novartis Вас Нарасімхан.
«Ми віримо, що Zolgensma зможе дати дітям і їхнім сім'ям, що страждають від цього руйнівного захворювання, життя, повне можливостей», – йдеться в його заяві.
Спінальна м'язова атрофія – це спадкове захворювання, при якому відбувається порушення функції нервових клітин спинного мозку, що призводить до прогресивного розвитку слабкості м'язів і їхньої атрофії. СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей.