Novartis запустила програму безкоштовного розподілу найдорожчого препарату у світі для лікування м’язової атрофії у дітей Zolgensma за принципом лотереї. Про це пише MarketScreener.
Zolgensma – перший в світі геннотерапевтичний засіб для дітей до двох років зі спінальною м'язовою атрофією (СМА). Ліки виправляють пошкоджений ген SMN1, що викликає хворобу, і демонструє вражаючі результати. Єдина інфузія препарату обійдеться в $2,1 млн.
Так звана глобальна програма керованого доступу направлена на надання Zolgensma обмеженій кількості пацієнтів за межами США. В межах цієї програми лікарі можуть подавати заявки на лікування, а раз на два тижні незалежна комісія тягнутиме серед них жереб.
AveXis, підрозділ Novartis, який займається виробництвом препарату, заявив, що поки що надаватиме 100 безкоштовних доз на рік.
Вважається, що лише в Європі близько 1600 дітей мають найтяжчу форму СМА, відому як тип 1.
Програма Novartis піддалася критиці деяких груп захисту пацієнтів. Один із засновників британської організації TreatSMA, яка відстоює права людей з спінальною м'язовою атрофією на доступ до лікування, Кацпер Русінскі назвав такий підхід «дуже жорстоким».
«Вони змушують пацієнтів змагатися. Хто буде щасливчиком? Це не допоможе», – заявив він.
Ольга Германенко,член правління SMA Europe, сказала, що ця програма змушує виглядати препарат «як приз».
«Замість цього пацієнти б радо привітали програму,в якій пріоритет віддається пацієнтам з країн з найвищими потребами, – сказав Русінскі. – В деяких країнах пацієнти вже можуть отримати конкурентне лікування СМА під назвою Spinraza, розроблене Biogen Inc. Програма Novartis не ставить в пріоритет країни, де Spinraza зазвичай недоступна».
Як заявив представник Novartis, компанія вибрала такий підхід, оскільки введення складних критеріїв відбору може ущемити права деяких пацієнтів.
«Ми маємо справу з важкої етичною дилемою. На жаль, не існує ідеального рішення», – заявив він.
В Novartis також заявили, що не можуть надати Zolgensma кожному пацієнту через його обмежену кількість. Його виготовлення відбувається на одному заводі у США, хоча компанія сподівається відкрити ще дві виробничих ділянки протягом наступного року.
Нагадаємо: у травні цього року швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG отримала дозвіл регулятора на продаж найдорожчого в світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей у віці до двох років.