Novartis надаватиме свій найдорожчий у світі препарат безкоштовно за принципом лотереї
Одна інфузія Zolgensma обійдеться в $2,1 млн
Novartis запустила програму безкоштовного розподілу найдорожчого препарату у світі для лікування м’язової атрофії у дітей Zolgensma за принципом лотереї. Про це пише MarketScreener.
Zolgensma – перший в світі геннотерапевтичний засіб для дітей до двох років зі спінальною м'язовою атрофією (СМА). Ліки виправляють пошкоджений ген SMN1, що викликає хворобу, і демонструє вражаючі результати. Єдина інфузія препарату обійдеться в $2,1 млн.
Так звана глобальна програма керованого доступу направлена на надання Zolgensma обмеженій кількості пацієнтів за межами США. В межах цієї програми лікарі можуть подавати заявки на лікування, а раз на два тижні незалежна комісія тягнутиме серед них жереб.
AveXis, підрозділ Novartis, який займається виробництвом препарату, заявив, що поки що надаватиме 100 безкоштовних доз на рік.
Вважається, що лише в Європі близько 1600 дітей мають найтяжчу форму СМА, відому як тип 1.
Програма Novartis піддалася критиці деяких груп захисту пацієнтів. Один із засновників британської організації TreatSMA, яка відстоює права людей з спінальною м'язовою атрофією на доступ до лікування, Кацпер Русінскі назвав такий підхід «дуже жорстоким».
«Вони змушують пацієнтів змагатися. Хто буде щасливчиком? Це не допоможе», – заявив він.
Ольга Германенко,член правління SMA Europe, сказала, що ця програма змушує виглядати препарат «як приз».
«Замість цього пацієнти б радо привітали програму,в якій пріоритет віддається пацієнтам з країн з найвищими потребами, – сказав Русінскі. – В деяких країнах пацієнти вже можуть отримати конкурентне лікування СМА під назвою Spinraza, розроблене Biogen Inc. Програма Novartis не ставить в пріоритет країни, де Spinraza зазвичай недоступна».
Як заявив представник Novartis, компанія вибрала такий підхід, оскільки введення складних критеріїв відбору може ущемити права деяких пацієнтів.
«Ми маємо справу з важкої етичною дилемою. На жаль, не існує ідеального рішення», – заявив він.
В Novartis також заявили, що не можуть надати Zolgensma кожному пацієнту через його обмежену кількість. Його виготовлення відбувається на одному заводі у США, хоча компанія сподівається відкрити ще дві виробничих ділянки протягом наступного року.
Нагадаємо: у травні цього року швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG отримала дозвіл регулятора на продаж найдорожчого в світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей у віці до двох років.
Якщо ви дочитали цей матеріал до кінця, ми сподіваємось, що це значить, що він був корисним для вас.
Ми працюємо над тим, аби наша журналістська та аналітична робота була якісною, і прагнемо виконувати її максимально компетентно. Це вимагає і фінансової незалежності.
Станьте підписником Mind всього за 196 грн на місяць та підтримайте розвиток незалежної ділової журналістики!
Ви можете скасувати підписку у будь-який момент у власному кабінеті LIQPAY, або написавши нам на адресу: [email protected].
